药监局开闸放药，医保局如何应对支付难题？

本年度的国家医保目录调整正在进行中，年底前将有结果。

8月17日，在征求意见之后，国家医保局公布最终的医保目录调整方案，并将拟纳入目录的药品上市最后期限从去年底调整为今年8月17日之前。这意味着，本年度上市的新药也有机会第一时间进入医保。

就在几周前，一种名叫诺西那生钠注射液的药物受到关注。该药物曾因于2019年2月上市错过了2019年度的医保药品准入(当时要求2018年底前上市)。

诺西那生钠受到关注的原因是其让人难以承受的价格。有媒体做了比较，诺西那生钠注射液在澳大利亚仅41澳元(约205元)/支，而国内价格却高达70万元/支。实际上，41澳元并不是诺西那生钠本身的药价，而是在澳洲政府的药物保障政策报销后患者的自付费用。澳洲政府为该药物支付的采购费用，每支达到11万澳元。

众多患者期盼，中国的医疗保险也能通过谈判的方式将这种“天价药”纳入目录。问题是，诺西那生钠有机会最终在今年纳入医保吗？

“企业愿意进医保毫无疑问”

创新药物的研发需要制药企业投入较高成本，企业往往需要通过相对高的药品价格来平衡研发及运营成本，因此创新药的价格较高。

在创新药物中，罕见病药品又显得更为特殊，它们一般被称为“孤儿药”。

通常而言，孤儿药都很贵。复旦大学公共卫生学院教授胡善联认为，就孤儿药来说，企业一般有自主定价权，由于相比癌症等其他疾病，罕见病患者数量稀少，孤儿药市场需求相对较小，唯有较高的定价才能取得足够的投资回报。

但较高的定价却影响了药品的可及。中国药科大学国际医药商学院2019年一项《我国上市专利药品可获得性实证研究》就发现，专利药品在样本医疗机构中的配备品种数虽呈逐年上升趋势，但可获得性较低，仅为5.45%-8.03%，其中，临床急需特效药（主要是罕见病药物）可获得性最低。

对于这类价格较高的专利药品，医保一般通过谈判的方式准入。在2019年的医保目录调整中，150个药品参与了谈判，国家医保局共谈成97个，全部纳入目录乙类药品范围。其中，119个新增药品中有70个谈判成功，价格平均降幅为60.7％。

“中国人口基数比较大，即使是罕见病药物，通过谈判进入医保，市场还是会有扩张，降价的空间也可以争取。”

“中国公立医院系统中超过百分之五十的资金来自于国家医保，如果一种药能够进入国家医保目录，意味着它进入了中国公立医疗市场体系中，反之，进不去医保，就意味着被剔除在这个巨大的市场之外”。北京大学医学部卫生政策与技术评估中心专家陶立波对南都记者说，企业愿意进入医保，这是毫无疑问的。

罕见病如何谈判进医保？

医保目录的调整通常有两种模式：常规准入和谈判准入。对于创新的专利药，由于其价格昂贵，需要通过谈判的方式来降低药价。

不过，“目前我国的医保准入谈判机制并没有为罕见病药物制定专门的谈判规则”，和一般的创新专利药相比，唯一可能有所差别的是，罕见病药品在准入谈判时，如果罕见病药品临床需求比较大，谈判时参考卫生经济学评价对价值评估的标准会稍微放宽一些。

举例来说，如果一个糖尿病药品上市，可以平均延长糖尿病患者一年的生命，同样有一个罕见病药品，可以帮助这些罕见病患者延长一年的生命。“医保决策在参考医药卫生经济学分析时，对于罕见病患者获得的这额外一年的生命，可能会给与更高的权重和价格容忍度。”

不过，陶立波也表示，虽然这种情况下对罕见病患者群体可以说是有一些利好，但医保谈判对于罕见病的政策倾斜目前并没有非常明确的规范。总的来讲，罕见病药品纳入医保的规则和其他常见疾病药物纳入医保的规则是一样的。

去年国家医保目录曾大规模纳入罕见病药物

目前，中国医疗保障体系对自身的属性定位仍然是“保基本”，这带来一个“比较纠结的局面”——医保资金的传统保障重点在于常见病和基本药物，昂贵的药物（也包括一些常见病高价值创新药物）是否进入医保始终是一个问题。

国家医保管理者也在尝试把高价的药物通过谈判的方式纳入到医保目录中。2017年，人社部首次通过国家谈判机制把两种孤儿药（治疗血友病的重组人凝血因子VIIa和治疗多发性硬化的重组人干扰素β1b）纳入医保目录。2018年，国务院机构改革新组建国家医疗保障局，负责医疗保险的管理。2019年，医保局操刀的国家医保目录更新，第一次较大规模地纳入罕见病药物。

按照国家卫健委颁布的《第一批罕见病目录》（共纳入了121种罕见病）来统计，在2019年的那次医保目录更新中，有3种罕见病药物被直接增补到乙类目录中，有6种罕见病药物通过国家谈判的方式被纳入到乙类目录中。

“2019年的谈判有一个基本的标准，基本上一年的总费用不能超过50万元左右”，一名了解医保谈判的卫生经济学者告诉南都记者，当年切了一刀，如果一年总费用超过50万，就不纳入谈判的范围内了。

“这一做法有争议，以后是否还有这样的标准，不一定。事实上，50万元对于很多罕见病药物来说仍然是不够的。”这位专家说。

据蔲德罕见病中心和IQVIA联合撰写的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》分析，如果仅仅统计《第一批罕见病目录》的121种罕见病，截至目前，已经有38种罕见病药物被纳入到国家医保目录中，共涉及21种罕见病。

这38种药物中，有9种是享受医保目录的甲类报销，用于治疗9种罕见病适应症，患者使用时无需先行自付。还有29种药物享受乙类报销，用于17种罕见病适应症的治疗，患者使用时依据各省市的医保政策需要支付一定比例的药物费用。

在《第一批罕见病目录》的121种罕见病之外，还有治疗另外8种国际公认罕见病的14个罕见病药物也被纳入到国家医保目录。

也就是说，目前的国家医保目录中共有52种罕见病药物，涉及29种罕见病。

压力转移到了医保局

随着药品审评审批改革，我国的新药上市速度加快。行业研究报告预计，未来三年，中国有望新上市的罕见病药物近百种。“这些增量需求，将加剧对我国罕见病药物医疗保障制度的呼唤。”

“这对医保来说将是一个尴尬的事情”，陶立波说。此前，这些药没有在国内注册上市，患者跑到国外去买来吃，大家都指责药监局药品审评上市注册的速度太慢，现在药监局开了闸，把药放进来了，可支付性的问题暴露，医保局正面临这个困境。

未来，“新药注册将不是影响药品可及性的最重要原因，而是医保对新药的支付”，加拿大多伦多大学药学院社会与管理药学系陈文东在一个论坛上说。

“事实上，医保现在也在跟着药监局一起在开闸”，陶立波的观察和分析是，虽然医保资金的增速已经下行，但医保也希望新的药品都能够进医保，总体的医保资金有限的情况下，只能做存量改革，通过腾笼换鸟，为医保纳入更多新药腾出空间。

比如，“把老药的价格往下压，医保可以说是相当严格”。国家医保局组织的集中带量采购，把一些药物的价格压了百分之九十多。

此外，医保局对基金监管的力度大大加强，这也是为了把钱挤出来。医院DRGs支付方式的改革，被认为是把控费的压力和责任从医保转嫁给医院的一种策略性手法，“让医保管理控费很辛苦，而医院的议价能力实际非常强”。

同时，对于新药的医保准入，国家医保局采用谈判准入方式，设计了一套对企业而言颇为“磨人”的机制，让企业自己出价，连续几次出价后如果还是偏高，就会失去后续谈判机会，这一机制被认为可以压低企业的出价。

　　现状

　　14种罕见病完全缺乏支付保障

全世界有大约7000种罕见病，目前只有10%的疾病有治疗方案。对于大多数罕见病患者来说，他们的痛苦在于根本无药可医；而一部分有药可医的罕见病患者，也面临支付的难题。

而在已经有药物上市的罕见病中，一部分罕见病的药物价格可以说是天价，年花费在百万元之上，且需要终身用药。这些超高值的罕见病药物也被称为“天价药”，他们的医保准入谈判将更加艰难。

根据《中国罕见病医疗保障城市报告2020》统计，仅仅按第一批罕见病目录的121种罕见病统计，目前仍然有25种已批准上市的药物（涉及21种罕见病）尚未被纳入国家医保目录。治疗脊髓型肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液是其中之一。

值得关注的是，在第一批目录的121种罕见病中，有14种罕见病涉及的所有治疗药物目前均没有被纳入医保目录。这14种罕见病目前有12种药物在中国获批上市。

其中有7种罕见病涉及的6种药物成人年治疗费用超过百万元，且尚无仿制药上市。在缺乏医保支付的情况下，患者经济负担沉重。

治疗SMA的诺西那生钠注射液是其中之一。诺西那生钠的年治疗费用达到209万元。除了诺西那生钠注射液，罕见病领域的天价药普遍都缺乏支付保障。此外，依库珠单抗、阿糖苷酶α、伊米苷酶、依洛硫酸酯酶α、阿加糖酶β也属于此类“天价药”。

　　观察

　　“天价药”进医保

真的可以解决问题吗？

目前中国对于“超高值罕见病药物”的保障还是空白。

在已经被我国《国家医保目录》收录的38种罕见病药物中，其年治疗费用几乎全部低于70万元。前述14种所有治疗药物均未纳入医保目录的罕见病，就有8个药是超高值药物。个别药物在中国上市已经超过10年，在近几次的医保目录更新都未纳入。

行业普遍认为，如何评估、支付并管理这些年花费在百万乃至千万的罕见病药物，对现行的基本医疗保险来说是个“超纲题”。

另一方面，罕见病药物就算是进了国家医保，患者就真的有望用上了吗？

目前，我国纳入医保目录乙类管理的特药，患者平均自费比例达到了35%。

如果按照这个比例，以成人年治疗费用接近300万的糖原累积病二型（庞贝病）为例，即便其特效药阿糖苷酶α纳入医保目录，患者每年自付费用还是接近100万元，对于大多数个人和家庭还是无法承受。2019年3月，来自中国罕见病发展中心（CORD）5810名注册病人的调查显示，80%的家庭年收入低于五万元人民币。

因此，即便诺西那生钠注射液经过谈判进入医保，其保障水平可能也难以在短期内朝澳大利亚看齐。

据澳大利亚的媒体报道，在澳大利亚药物福利计划PBS中纳入诺西那生钠注射液，意味着澳洲的纳税者每年要为此支付2.4亿澳元，相当于大约12亿元人民币。

南都记者了解，PBS资金的来源是澳大利亚1.5%的税收。一位卫生经济学家认为，“以澳大利亚的孤儿药保障来对比中国的医保，并不合适。”

不过，也有人认为罕见病保障并不是无底洞。通过对国外罕见病药物支出占整体药品支出比例看，除了美国最高在9.6%之外，很多国家均在5%以下。国家特聘专家郑维认为，“从青岛和浙江的经验来看，国内罕见病药物支出所花费用占整体医保费用的比例还是比较低的。”

复旦大学公共卫生学院教授应晓华做过一个简单的测算。如果罕见病患者为2000万，罕见病患者年人均医药费为10000元（实际可能远超出该数字），医保报销比例为90%，罕见病医保报销费用约占2018年职工医保支出的3.9%，居民医保支出的18.5%，新农合支出的20.6%。“将罕见病纳入职工医保对基金的影响较小；但将罕见病纳入居民医保，对于基金的平衡影响较大，应更为谨慎。”

中国著名的卫生经济学家、国家医保谈判测算专家组成员、复旦大学公共卫生学院教授胡善联也曾指出，不少国家对罕见病的孤儿药每年有一定预算，如英国为2000万英镑、法国为3000万欧元、德国为5000万欧元。“今后我国医保药品报销，尤其是罕见病药品报销，如何前瞻性地制定预算标准值得探讨。”

诺西那生钠注射液引发关注，说明“我不是药神”的故事已经进入了2.0版。药物支付方面的挑战，特别是解决超高值罕见病药物的难题已经迫在眉睫。

采写：南都记者 吴斌 发自北京